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Der Orphan-Drug-Status

Foto: Sudowoodo/Shutterstock

Seit dem Jahr 2000 enzwickeln forschende Pharmaunternehmen verstärkt Medikamente gegen seltene Erkrankungen. Für diese Mediakamente gelten ein paar rechtliche Besonderheiten über die Birgit Fischer im Interview aufklärt.

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Birgit Fischer

Hauptgeschäftsführerin des Verbands forschender Arzneimittelhersteller

Wann erhält ein Medikament den Status als „Orphan Drug“?

Der Orphan-Drug-Status gilt ausschließlich für Medikamente gegen Krankheiten, an denen weniger als fünf von 10.000 EU-Bürgern leiden.

Der Status ist mit einer Unterstützung der EU-Arzneimittelbehörde bei der Erprobung der Medikamente in Studien, mit Gebührennachlässen und mit einem zehnjährigen Schutz vor ähnlichen Konkurrenzpräparaten verbunden.

Er soll Unternehmen motivieren, mehr dafür zu tun, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen keine Waisenkinder der Medizin mehr sind.

Kann der Status auch wieder aberkannt werden?

Ja. Schon bei der Zulassung verliert ein Medikament diesen Status wieder, wenn es keinen Therapiefortschritt bringt. Er verhindert auch nicht, dass ein besseres Medikament auf den Markt kommen kann. Zehn Jahre nach Markteinführung endet der Status zudem regulär.

Indikationsgebiete Orphan Drugs

Im Zusammenhang mit den „Orphan Drugs“ stößt man immer häufiger auf zwei Begriffe: „Orphanisierung“ und „Trojaner“. Was versteht man darunter und wie viel Mythos steckt dahinter?

Es wurde spekuliert, Unternehmen könnten die Orphan-Drug-Vorzüge auch für gewöhnliche Medikamente erlangen, indem sie diese pro forma nur für Unterformen einer häufigeren Krankheit zur Zulassung bringen. So eine „Orphanisierung“ lässt die EU-Arzneimittelbehörde aber gar nicht durchgehen.

Es wurde auch unterstellt, die Unternehmen entwickelten ihre Medikamente zunächst gegen eine seltene Krankheit, um sie dann auch gegen häufigere Krankheiten zu vermarkten. Der Orphan-Status diene quasi als trojanisches Pferd zum Massenmarkt. Auch das ist ein Irrtum.

Denn nur durch neue Studien und Zulassungsverfahren könnte ein Orphan Drug ein solches neues Anwendungsgebiet dazubekommen und müsste zugleich seinen Orphan-Status aufgeben. So ist sichergestellt, dass der Status exklusiv seinem Förderziel dient: der Entwicklung der dringend benötigten neuen Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten.

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Hämophilie-Therapie: Modern und individuell

Ein Gespräch mit Prof. Johannes Oldenburg, Direktor am Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin der Uniklinik Bonn, über die Fortschritte in der Behandlung von Hämophilie-Patienten.

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Prof. Dr. med. Johannes Oldenburg

Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum Bonn

Was hat sich in den letzten Jahren in der Hämophilie-Therapie getan und wie unterscheiden sich neue Therapien von den älteren Medikamenten?

Der Goldstandard war lange Zeit, dass der Arzt den fehlenden Gerinnungsfaktor verordnet. Der Patient spritzt sich das Medikament bis zu drei Mal wöchentlich. Das Risiko für spontane Blutungen im Alltag lässt sich damit reduzieren. So wird eine schwere Verlaufsform in eine mittelschwere umgewandelt. Es treten nur drei bis fünf Blutungen pro Jahr auf. Gelenkschäden als Folge der Blutungen treten erst später im Leben auf.

Inzwischen gibt es ergänzende und revolutionär neue Therapiewege. Zu spritzende Gerinnungsfaktoren haben zum Beispiel eine deutlich längere Halbwertzeit. Patienten müssen also seltener spritzen und Blutungen treten weniger auf. Dann gibt es die so genannte Nicht-Faktor-basierte-Therapie. Diese ersetzen nicht den fehlenden Gerinnungsfaktor, stattdessen übernehmen diese neue Medikamente (Antikörper oder andere Moleküle)  die Funktion eines Gerinnungsfaktors oder aber verstärken die Blutgerinnung allgemein. Diese neuen Medikamente haben eine Halbwertzeit von bis zu vier Wochen und der Patient kann diese subkutan injizieren. Diese Medikamente brauchen nur einmal alle 1-4 Wochen gegeben werden. Einige dieser Medikamente sind noch in der Entwicklung.

Ein optimistischer Blick in die Zukunft: Ist eine ursächliche Therapie, also eine Heilung, in Reichweite, wenn man sich die aktuelle Forschungslage ansieht?

Ein Durchbruch wurde mit der Gentherapie erreicht. Diese Therapie ist noch nicht auf dem Markt und wird derzeit auf erwachsene Patienten abgestimmt. Hier nehmen zurzeit vier Zentren in Deutschland an klinischen Studien teil. Mittels ungefährlicher Virushüllen wird die genetische Information in die Leberzellen eingebracht, welche den fehlenden Faktor bilden. Für diese ursächliche Therapie erwarten wir in drei bis fünf Jahren erste Medikamentenzulassungen. Der Vorteil der Gentherapie ist, dass wir so die Hämophilie heilen können. Risiken, wie zum Beispiel die Langzeitnebenwirkungen in der Leber müssen wir in den kommenden Jahren noch genauer untersuchen. Die Qualität der Behandlung können wir mit der Gentherapie erheblich verbessern, spontane Blutungen völlig ausschließen und eine bessere Gelenkgesundheit ermöglichen.

Für welche Betroffenen sind diese neuen Therapien grundsätzlich geeignet?

Patienten unterscheiden sich bekanntlich hinsichtlich Lebenssituation, alltäglichen Aktivitäten und Alter erheblich. Die Gentherapie ist zum Beispiel derzeit nur für Erwachsene geeignet. Andere Patienten haben schlechte Venen und sollten subkutan spritzen. Für sportlich und körperlich aktive Patienten sind die Gerinnungsfaktoren mit verlängerter Halbwertszeit geeignet. Allgemein können wir dank der vielen neuen Möglichkeiten Therapien noch stärker individualisieren.

Wie wirken sich die neuen verfügbaren Therapien im Alltag von Hämophilie-Patienten aus?

Die Herausforderung bei Hämophilie ist, dass sie die Patienten von der Geburt bis ins hohe Alter begleitet. Die Betroffenen sollten normal aufwachsen und keine vermehrten Fehlzeiten in Kindergarten, Schule und Beruf aufweisen. Die neuen Therapien, mit denen  die Patienten weitgehend blutungsfrei leben, ermöglichen zudem mehr sportliche Aktivitäten und eine größere Berufsauswahl. Betroffene müssen seltener den Gerinnungsfaktor spritzen. Und sie müssen nicht mehr in die Vene spritzen. Ganz wichtig ist auch, dass sich Gelenkveränderungen reduzieren oder gar nicht mehr auftreten müssen. Patienten können ein fast normales Leben führen und sind weniger eingeschränkt. Sie gewinnen damit erheblich an Lebensqualität.

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