Sponsored

Leben mit Morbus Fabry – Die Patient:innen im Fokus

ORPHAN DRUGS – viele Patienten warten auf Therapien!

Forschung braucht Vernetzung, Förderung und eine strukturelle Finanzierung

Einsatz für Menschen mit seltenen Erkrankungen

„Die interdisziplinäre Expertise ist der entscheidende Vorteil eines Zentrums für Seltene Erkrankungen“

Leben mit MPN – Umfassende Hilfe für Betroffene

Deciphera – inspired by patients, driven by science.

Der Patient im Fokus Deciphera ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und das Inverkehrbringen wichtiger neuer Medikamente konzentriert, um das Leben von Menschen mit Krebs zu verbessern. Der Firmenname „Deciphera“ leitet sich aus dem englischen Wort „decipher“, auf Deutsch „ergründen, entschlüsseln“, ab. Umfassende Expertise in der Forschung und Entwicklung Deciphera hat … Continued

Orphan Drugs – Es bleibt weiterhin viel zu tun!

Chiara Cumella – Ein Leben als Patientin und Ärztin zugleich

Kyowa Kirin engagiert sich für Menschen mit seltenen Erkrankungen

Gen-Stilllegung mit RNA

HaemCare – Das Portal rund ums Thema Hämophilie

Gentherapie bei LHON

Die seltene erbliche Augenkrankheit LHON soll Studien zufolge erstmals ursächlich behandelt werden können. Durchgeführt wurden die randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Studien an sieben Zentren weltweit, darunter am LMU Klinikum München (Friedrich-Baur-Institut an der Neurologi-schen Klinik und Augenklinik) unter der Leitung von Prof. Thomas Klopstock. Im Interview spricht er über den aktuellen Stand der Forschung. Können Sie … Continued

„Meine Krankheit hat mich stark gemacht“

Was versteht man unter CTX?

Genetische Diagnostik bei seltenen Erkrankungen

Der Pionier gegen seltene Erkrankungen

Hämophilie-Therapie: Modern und individuell