Lysosomale Speicherkrankheiten sind erblich bedingte Stoffwechselkrankheiten, die durch eine Fehlfunktion im Lysosom ausgelöst werden.  Man geht davon aus, dass es etwa 45 lysosomal bedingte Speicherkrankheiten gibt. *Die folgende Übersicht spezialisierter Kliniken bzw. Zentren ist nicht abschließend und hat daher keinen Anspruch auf Vollständigkeit.

2018 war für die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen Erkrankungen ein besonderes Jahr, und das in mehrfacher Hinsicht: Es kamen binnen zwölf Monaten mehr Medikamente für Betroffene auf den Markt als in allen Vorjahren, nämlich gleich 17 (2017 waren es 11). Und eines davon ist für weniger Patienten entwickelt worden als je ein Mittel zuvor; … Fortgesetzt

Social-Media-Kampagne „Spotlight on Gaucher“ macht auf die Krankheit aufmerksam. Um auf die Krankheit Morbus Gaucher (sprich: „Goschee“) aufmerksam zu machen, aktiviert die Europäische Patientenorganisation jetzt die Bevölkerung.

Nele Wiemann leidet an Morbus Fabry, einer seltenen angeborenen, monogenetischen Stoffwechselstörung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Hier schreibt sie über ihren 13 Jahre langen Leidensweg.