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Hämophilie-Therapie im Wandel

Blutkörperchen in der Vene: Bei Hämophiliepatienten ist die Gerinnung gestört. Foto: Phonlamai Photo via Shutterstock

Sie leben in ständiger Angst vor äußeren Verletzungen, inneren Blutungen und ihre Behandlungen sind so aufwendig wie lebenslänglich – Menschen, die unter Hämophilie A, der sogenannten Bluterkrankheit, leiden. Neue Therapien zeigen jedoch, wie Blutungsraten gesenkt und Behandlungen erleichtert werden können und somit die Lebensqualität verbessert werden kann.

In unterschiedlichen Schweregraden fehlt den Patienten mit Hämophilie A der so wichtige Gerinnungsfaktor VIII. Der Körper kann Blutungen deshalb nicht stillen wie im gesunden Zustand. In der Diagnose stellen Ärzte die Erkrankung schon vor der Geburt mit genetischen Tests und danach mit Gerinnungstests fest. Weitere Anzeichen sind deutlich mehr blaue Flecken, länger blutende Verletzungen und Spontanblutungen bei Kleinkindern. Mediziner versuchen dann in der Behandlung, die Blutungen und ihre Folgen zu vermeiden oder auftretende Blutungen zu stillen. Bisher setzten sie dafür sogenannte Faktorpräparate ein. Sie ersetzen den fehlenden Gerinnungsfaktor. 

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Häufige Injektionen

Diese Therapie stellt Ärzte wie Betroffene vor Herausforderungen: Die Medikamente, die sich der Patient intravenös spritzt, haben meist eine geringe Halbwertzeit. Der Körper baut sie in relativ kurzer Zeit ab. Das Spritzen ist so vor allem bei schwerer Hämophilie A zwei, drei Mal pro Woche nötig.

Die häufigen Injektionen können zu Vernarbungen führen, was das Spritzen erschwert. Bei 30 Prozent der Patienten reagiert außerdem das Immunsystem. Es bildet Hemmstoffe gegen das Faktorpräparat, wodurch es nicht wirken kann. Oft ist dann eine Immuntoleranztherapie mit einer höheren Dosis des Präparats notwendig, die schwerer belastet.

Weniger belastend

Ein neues Medikament für Patienten mit schwerer Hämophilie kann nun Blutungen noch  wirksamer kontrollieren. Und es ist einfacher in der Anwendung. Das ist vor allem ein Vorteil für Kinder und Jugendliche sowie ihre Eltern. Gleiches gilt für ältere Patienten. 

Neben der Handhabung ist auch die lange Halbwertzeit vorteilhaft: Das Mittel normalisiert die Blutgerinnung mehrere Wochen. Das ist erheblich mehr als bei bisherigen Faktorpräparaten. Entsprechend weniger müssen Patienten sich um ihre Therapie kümmern. Außerdem sinken laut zahlreichen Studien die Blutungsraten signifikant.  Über neue Therapiemöglichkeiten berät am besten der Arzt im Hämophilie-Zentrum.  

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