Viele Hämophilie-Betroffene benötigen regelmäßige Infusionen, über die ihnen Ersatz-Gerinnungsfaktoren zugeführt werden (Faktorsubstitution). Der Grund dafür ist, dass Betroffene mit schwerer Hämophilie weniger als 1% Faktorspiegel und Betroffene mit mittelschwerer Hämophilie weniger als 5% Faktorspiegel haben.
Um annähernd normale Faktorspiegel und damit eine ausreichende Gerinnung aufrecht zu erhalten, benötigen die Betroffenen regelmäßig Infusionen mit Faktorsubstitutionsprodukten. Die Behandlungsmöglichkeiten der Hämophilie wurden ständig verbessert und die Symptome werden immer besser beherrschbar, während gleichzeitig die Häufigkeit der Faktorgaben abnimmt. So wurden zum Beispiel Produkte mit verlängerter Halbwertszeit (EHL für engl. Extended Half-Life) eingeführt, die weniger häufig infundiert werden müssen.
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DIE HÄMOPHILIE: EIN IDEALER KANDIDAT FÜR EINE GENTHERAPIE?
Gentherapien eignen sich gut für genetische Erkrankungen, die von einem einzelnen defekten Gen verursacht werden, wie im Falle der Hämophilie.
Die einmalige Verabreichung einer Gentherapie könnte einen Menschen mit Hämophilie in die Lage versetzen, selbst ausreichend funktionsfähige Gerinnungsfaktoren zu bilden, um ohne regelmäßige Infusionen zu leben.
Erfahren Sie mehr über die Funktionsweise und den aktuellen Stand der Forschung zur Gentherapie auf www.haemevolution.de